La terapia genica è un nuovo trattamento, una tecnica del tutto innovativa che ha aperto nuove possibilità e cure. Di recente, è stata applicata a due bambini, uno di 8 anni e l’altro di 9 anni, che erano ciechi dalla nascita.
I due bambini avevano un problema alla retina: una forma di distrofia retinica ereditaria. Per questo motivo, non potevano vedere, ma la nuova terapia ha restituito loro la vista. E’ stata applicata per la prima volta in Italia.
Il trattamento, applicato alla Clinica Luigi Vanvitelli di Napoli, ha permesso ai dottori di andare a sostituire un gene, l’RP65. Quest’ultimo, infatti, presenta delle mutazioni se si soffre di distrofia retinica ereditaria.
Grazie alla terapia genica, hanno sostituito con successo l’RP65 con una copia perfettamente funzionante. Basta eseguire il trattamento un’unica volta per poter vedere sin da subito i suoi successi. Un vero e proprio miracolo della medicina.
Terapia genica: trattamento innovativo
Come riporta la Voce di Napoli, che ha intervistato la professoressa Simonelli, che ha preso parte al trattamento, l’Italia è il terzo paese al mondo ad avere eseguito la metodologia Luxturna. I primi sono stati i francesi e i tedeschi.
La terapia genica è il frutto di ricerche e di studi dei ricercatori. Riuscire a trovare un modo per restituire la vista non è un processo facile: eppure, la Fondazione Telethon e il Children Hospital di Philadelphia hanno collaborato per anni.
Il via al trattamento ha dovuto attendere undici anni per essere approvato definitivamente. Anni necessari per mettere a punto il trattamento e per dare la conferma, fino a raggiungere il policlinico Luigi Vanvitelli di Napoli.
I due bambini hanno recuperato la vista. Il farmaco Luxturna, che è sviluppato dalla Novartis, una casa farmaceutica, ha potuto sostituire quel gene danneggiato con una copia perfettamente funzionante. Un vero e proprio successo della Medicina Moderna.
